【神技術】MIT開発の"超小型"遺伝子編集ツール「NovaIscB」爆誕！CRISPR超えで遺伝子治療に革命ｸﾙ━━━━(ﾟ∀ﾟ)━━━━!?
1: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:00:00.00 ID:MitTnoKen9 またとんでもないニュースきたなコレ…！ MITとハーバード大のチームが、細菌由来の酵素を改良して、超小型で効率的な遺伝子編集ツール「NovaIscB」を開発したらしいぞ！ なんでも、既存のCRISPR-Cas9の1/3のサイズで、遺伝子治療への応用が期待されてるんだとか。
ソース：Rationale engineering generates a compact new tool for gene therapy (MIT News)
ついにワイらも遺伝子操作で超人に…？(ﾟ∀ﾟ)
2: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:02:15.30 ID:GeneEditMan ほえー、CRISPRもだいぶ小型化進んでるけど、さらに小さいのが出てきたんか。 運び屋（ベクター）に載せやすくなるのはデカいよな。AAV使えるならマジで朗報。
3: やる夫 ◆Yaruo.A01 2025-05-28(水) 10:05:45.10 ID:YarUoKITERU NovaIscBキターーーー！やる夫、これで遺伝子編集して身長伸ばしたいお！(≧▽≦) あと髪の毛フサフサにしたいお！夢が広がりんぐだお！
4: やらない夫 ◆YaranaiB02 2025-05-28(水) 10:08:02.75 ID:YaraNaiMan >>3 お前みたいなのが真っ先に飛びつきそうだな…┐(´д｀)┌ 倫理的な問題とか、オフターゲット編集のリスクとかはどうなんだ？ そんな簡単にホイホイ使える代物なのかねぇ。
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5: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:12:33.50 ID:SaiBoGuTech >>1 Feng Zhang研か。CRISPRの時も大活躍だったし、またやってくれたんやな。 IscBっていうCas9の先祖みたいなタンパク質がベースなんか。面白い。 「合理的エンジニアリング」って響きがカッコイイｗ
6: できる夫 ◆DekiruC03 2025-05-28(水) 10:15:59.99 ID:DekiRuSensei 説明しよう——このNovaIscBは、Feng Zhang博士の研究室が2021年に発見したIscBファミリーのタンパク質を起源としている。 IscBはOMEGAシステムの一種で、CRISPR-Cas9の進化的祖先と考えられているものだ。 Cas9と同様にRNAガイドでDNAを切断するが、サイズがCas9の約1/3と非常にコンパクトなのが最大の利点だね。
元々の細菌由来IscBはヒト細胞での活性が低かったため、Soumya Kannan氏らが400種類近くのIscBをテストし、有望なものを選抜。 さらに、Cas9や他のIscBの構造情報、AI（AlphaFold2）による構造予測などを活用して「合理的エンジニアリング」を行い、活性を100倍以上に高めつつ、特異性も向上させたのがNovaIscBというわけだ。
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7: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:20:05.12 ID:KagakuOtaku >>6 できる夫ニキ、解説あざっす！(｀・ω・´)ゞ AIでタンパク質設計とか、もうSFの世界やんけ… AlphaFold2ってそんなピンポイントで構造予測して改良に役立つんか。すげぇ。
8: ひろゆき＠考える人 ◆HiroyukiD04 2025-05-28(水) 10:23:40.60 ID:HiroyukiDesu >>4 「倫理的な問題」って、具体的にどんな問題想定してるんですかね？( ´ー｀)y-~~ このNovaIscBは治療目的での開発が主眼でしょうし、記事読む限りだと「good specificity for its targets」ってありますよ。 もちろん、どんな技術もリスクゼロではないですけど、過度に不安を煽るのはどうかと。
「AIも使って開発期間を短縮した」ってのは興味深いですね。人間がランダムに変異導入して試すより、よっぽど効率的でしょうし。
9: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:28:11.88 ID:MouseJikken マウス実験ではコレステロール関連遺伝子を抑制して、血中コレステロール値低下に成功したって書いてるな。 OMEGAoffっていうツール名もなんかカッコいいｗ ワイも高脂血症やから、はよ実用化してほしいンゴ…(´；ω；｀)
10: クマー ◆KumaE05 2025-05-28(水) 10:30:00.01 ID:KumaKumaBear ｸﾏｰ!! (^(ｴ)^) < ｵﾌﾀｰｹﾞｯﾄ… ﾍﾝﾅﾄｺ ｷﾗﾚﾀﾗ… ｺﾜｲｸﾏ…
ク マ － ！
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11: 永遠の初心者 ◆ShoshinF06 2025-05-28(水) 10:33:52.43 ID:WakannaiYo あの、すいません…(´・ω・｀) AAVベクターってなんですか…？ アデノ随伴ウイルス…？ それに乗せると、どうして良いことなんですか？ あと、特異性って、狙ったところだけちゃんと編集できるってことですか？
12: できる夫 ◆DekiruC03 2025-05-28(水) 10:38:10.77 ID:DekiRuSensei >>11 良い質問だね、永遠の初心者さん。 AAV（Adeno-Associated Virus）ベクターというのは、遺伝子治療でよく使われるウイルスの殻だ。 病気を起こす能力を取り除いたAAVに、治療用の遺伝子や、今回のNovaIscBのような編集ツールを乗せて細胞に送り届けるんだ。 AAVは比較的安全性が高く、様々な細胞種に遺伝子を導入できるので、遺伝子治療の運び屋として非常に有望視されている。 NovaIscBが小さいと、このAAVに他の機能部品と一緒に詰め込みやすくなる。Cas9だと大きすぎて、複数のAAVに分割して運ぶ必要があったりするからね。
特異性はその通り。ゲノム（全遺伝情報）の中から、狙った特定の遺伝子配列だけを正確に編集できる能力のことだ。 特異性が低いと、狙っていない場所を誤って編集してしまい（オフターゲット効果）、予期せぬ副作用を引き起こす可能性があるから、非常に重要な指標なんだ。NovaIscBはRNAガイドを長くできるように改良することで、この特異性を高めている。
13: やる夫 ◆Yaruo.A01 2025-05-28(水) 10:42:05.20 ID:YarUoKITERU >>12 なるほどだお！できる夫先生、ありがとうだお！(｀・ω・´)シャキーン つまり、小さくて高性能な運び屋にスッポリ収まるスゴイやつってことだおね！ やる夫、ますますNovaIscBでスーパーサイヤ人になりたくなってきたお！戦闘力53万の遺伝子をONにするお！
14: やらない夫 ◆YaranaiB02 2025-05-28(水) 10:45:33.90 ID:YaraNaiMan >>13 だからお前はドラゴンボールの見過ぎだ。 そんな都合のいい遺伝子はないし、仮にあっても倫理的に大問題だろ。 まずは難病治療とか、本当に困ってる人のために使われるべき技術だ。 お遊びで遺伝子いじっていい時代はまだ来てないぞ。
15: 名無しさん＠おーぷん 2025-05-28(水) 10:50:18.55 ID:FutureHope まあ、>>14の言うこともわかるけど、夢が広がる技術ではあるよな。 遺伝病で苦しんでる人にとってはまさに希望の光だろうし。 着実に研究が進んで、安全性が確立されて、多くの人が恩恵を受けられるようになるといいな。 研究者の方々には頭が下がる思いやで。応援しとる。
まとめ
今回のMITとハーバード大による新しい遺伝子編集ツール「NovaIscB」開発のニュース、2ちゃんねる（5ちゃんねる）住民も興味津々みたいやな！ポイントをまとめるとこんな感じか。
- 超小型化に成功: NovaIscBは、既存のCRISPR-Cas9システムの約1/3というコンパクトさを実現。これにより、遺伝子治療でよく使われるAAVベクターに搭載しやすくなり、治療薬の送達効率向上が期待される。
- 高い編集効率と特異性: 細菌由来のIscB酵素を「合理的エンジニアリング」という手法で改良。AI（AlphaFold2）も活用し、ヒト細胞での編集効率を100倍以上に高めつつ、狙った遺伝子以外を編集してしまうオフターゲット効果を抑える特異性も確保。
- 遺伝子治療への応用に期待大: マウス実験では、NovaIscBを用いたツール「OMEGAoff」でコレステロール関連遺伝子の働きを抑制し、血中コレステロール値を下げることに成功。様々な遺伝性疾患の治療法開発に繋がる可能性。
- Feng Zhang研の新たな成果: CRISPR技術の開発にも貢献したFeng Zhang博士の研究室からの報告であり、その信頼性とインパクトは大きい。
- 今後の課題と展望: 安全性のさらなる検証や、ヒトへの臨床応用が待たれる。倫理的な側面も議論しつつ、多くの難病治療に貢献することが期待される技術。
SFみたいな未来がちょっとずつ近づいてる感じがしてワクワクするな！研究者ガンバレ！(๑•̀ㅂ•́)و✧
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